關于制定罕見病用藥激勵和支持政策的建議

2012年03月07日 18:21
來源：鳳凰網財經 作者：中國醫藥生物技術協會

字號:T|T

0人參與0條評論打印轉發

一、罕見病用藥研發、引進和應用現狀

罕見病是指患病人數占總人口比例在0.065%-0.1%之間的疾病，罕見病的治療藥品為以罕見病為目標，用于預防、診斷和治療這類疾病的藥物。WHO研究資料表明我國目前的罕見病有戈謝氏病、龐貝病、粘多糖病、成骨不全等，罕見病患者達到上千萬。加強罕見病的防治工作是提高全民健康水平不可忽視的重要環節，罕見病用藥的發展勢在必行。

近年來，我國醫藥產業整體快速發展，但是罕見病醫藥領域卻停滯不前。由于罕見病患者人數少，市場容量小，商業投資回報率低，對于此類藥品的開發投入明顯不足。由于沒有罕見病的法律、法規制度的支持，罕見病用藥主要依靠進口，而受限于目前的法規，進口藥品的引進注冊周期過長(多需要5-10年)，大大阻礙了中國患者對于罕見病用藥的可及性，導致中國患者對國外上市藥物的可及性比發達國家滯后10年。罕見病用藥嚴重缺失，主要原因如下：

1、國內企業缺乏研發罕見病用藥的動力

罕見病用藥的特殊性導致國內企業缺乏研發罕見病用藥的積極性。罕見病新藥的研發是一個高風險、高投資的過程，據研究，美國罕見病用藥的臨床試驗的平均時間多于普通藥品2.6年，導致研發成本相應增加。由于罕見病患者人數少、市場容量有限、患者對罕見病的需求在地域上和需求時間上的不確定性，使罕見病投資回報周期更長，從而導致研發投資的回報率低于社會理想水平，出現了國內罕見病用藥的研發嚴重滯后，企業沒有積極性研發罕見病用藥的局面。

目前國家尚未出臺罕見病用新藥研發的激勵政策和制度。目前的法規和政策既無對國內企業生產和研發罕見病用藥的特殊激勵政策，又無引進國外先進的罕見病用藥的有效措施。如不能參加全球罕見病用藥的同步研發，對于國外正在研發的罕見病用藥，只能參加III 期國際多中心臨床研究，但是該研究數據不能作為上市申請的支持性數據。在該產品獲得FDA的批準后仍需要重新申請臨床研究后，才可批準上市。

2、國外罕見病用藥的引進沒有相關制度的激勵，引進周期過長

目前的《藥品注冊管理辦法》沒有對罕見病用藥給予特殊的、具體的規定，雖然在該辦法的第三十二條中明文規定“罕見病、特殊病種等情況，要求減少臨床病例數或者免做臨床試驗的，應當在申請臨床試驗時提出，并經國家食品藥品監督管理局審查批準”，但是在實際操作中，由于該法規沒有明確的規定，導致藥品審評中心無法可依，很少有罕見病用藥被批準免除臨床研究。

3、缺乏罕見病用藥的醫療保障制度

由于罕見病用藥的研發和生產是一種高風險、高投資的產業，罕見病患者人數少、市場容量小、商業投資回報率低、匯報周期長，導致罕見病用藥價格極其昂貴。我國目前尚未將罕見病用藥納入基本醫療保障體系中，因此即使有少數安全有效的罕見病用藥上市，絕大部分患者難以支付昂貴的醫療費用，只能望藥興嘆。甚至出現了一些患者為了盡快獲得治療防止病情進一步惡化，舉家移民國外的現象。

二、發展罕見病用藥的建議

1、 建立國內罕見病研發和生產的激勵政策，建立罕見病創新藥的數據保護制度

建立罕見病用藥研發和引進的激勵政策和制度，建立罕見病用藥的評估、審查、篩選制度和注冊綠色通道，在鼓勵國內企業研發罕見病用藥的同時，加快國外已上市罕見病用藥的引進，讓國內患者及早獲得藥品的治療。

建議建立罕見病創新藥的數據保護制度。由于不符合專利申請標準，藥品試驗過程中獲得的重要數據和資料往往無法獲得專利授權，從而導致仿制藥商無償利用上述數據申請仿制藥。數據保護制度則強調仿制藥商的上市申請不得依賴審批機構，不得披露“臨床試驗數據”，從而有效保護創新藥的知識產權，防止此種技術的遺漏效應問題。另一方面，數據保護制度通過創新藥審批上市后的一個合理周期內，不受理仿制藥申請的方式，賦予仿制藥相對的市場獨占地位。因此，藥品試驗數據保護制度通過“不依賴、不披露、不受理”的新保護機制，形成了與專利保護制度相互補充的雙重知識產權保護體系，對鼓勵研發和投資有不可替代的作用，對因市場狹窄而無法通過市場機制本身實現發展的罕見病醫藥產業來講，罕見病數據保護無疑為其提供了巨大的研發動力，較長的市場獨占期能保障其收回利益成本，從而推動中國罕見病醫藥產業的發展。

政府應該增加罕見病研發的資金投入，建議國家科技部、自然基金委等加大在罕見病基礎研究、藥物研發、高危人群篩查等方面的投入力度，開展該領域轉化醫學研究，制定我國罕見疾病的長期科研與防治計劃，盡快設立罕見病領域的重點攻關項目，對罕見病用藥研發和生產企業，應建立優惠制度，如稅收的減免等。

2、為國外罕見病用藥的引進提供制度和政策支撐

加快國外已經上市罕見病用藥的引進提供政策支持，如對于國外已經批準上市的罕見病用藥可有條件地免除臨床研究，如要求制藥企業建立風險管理方案，國家食品藥品監督管理局對免臨床研究上市的罕見病用藥進行上市后的管理制度，如定期向相關部門提交上市后有效性及安全性監測數據，并嚴格執行不良反應報告制度。

為加快引進國外已經批準上市的罕見病用藥，建議免除罕見病用藥的進口檢驗；將每次進口檢驗改為定期抽查；鼓勵中國罕見病患者參加全球罕見病用藥的同步研發，支持國際多中心臨床研究的數據作為上市申請的支持性數據；借鑒國外先進的罕見病政策建立同情用藥制度，即對于國內無藥可治、而國外已經上市或者正在開展III臨床研究藥品，在醫生指導下和簽署知情同意書的后，可以允許患者自行到國外購買已經批準上市或正在III期臨床研究的罕見病藥品。

3、建立罕見病用藥的醫療保障體系

由于罕見病市場容量小，研發費用高，導致藥價昂貴，絕大多數藥品不能通過醫療保障制度得到支付，成千上萬的罕見病患者唯有放棄特效治療。建議建立多渠道的支付機制，建立政府、社會、醫療保險、社會福利、企業、個人等多方支付的制度，同時引入商業醫療保險作為補充。只有建立了完善的罕見病醫療保障體系，才能從根本上解決罕見病用藥的可及性，從而推動我國罕見病醫藥產業的發展。